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[ASCO2015]新一代前瞻性临床试验和靶向药物汇总

2015-06-12 来源：医脉通 作者： 浏览次数：14  收藏

个体化肿瘤治疗并不是一个新的概念，但随着我们对肿瘤生物学基础有了前所未有的深入理解，使其应用成为可能，而且日益重要。昨天，医脉通对以往的与肿瘤遗传分析相关的研究进行整理编译。本篇资讯主要关于近期的新一代前瞻性临床研究。

有代表性的新一代前瞻性临床研究，包括最近启动的国立癌症研究所的M-PAC研究（Molecular Profiling based Assignment of Cancer Therapeutics），Texas大学MD Anderson中心癌症的IMPACT2研究，Lung-MAP（the Lung Cancer Master Protocol）研究，国立癌症研究院的MATCH试验（Molecular Analysis for Therapy Choice），FOCUS4研究，诺华的Signature Trial Program，Genentech的My Pathway Trial以及Stand Up to 癌症黑色素瘤研究。这些研究会为应用针对遗传变异的靶向药物的价值提供更明确的信息。但这些研究结果获得可能需要花费数年。在此之前，尽管存在缺陷，但采集临床实践中应用靶向药物治疗的信息，可能对靶向治疗的发展仍具有指导价值。

对于致力于为患者提供个体化医疗的肿瘤学家们来说，面临的一个巨大挑战是如何基于肿瘤基因组检测的结果获取这些预计有治疗获益的药物。对于大多数病例，这些药物要么需要超说明书用药，要么仍处在研究阶段，仅通过参与临床试验才可获得。由于在许多病例中靶向治疗效果尚不明确，而且这些新的靶向药物价格高昂，超说明书用药通常医疗保险并不能报销，因此，如果治疗费用不能报销，患者将面临巨大的财务风险。患者需要花费大量的时间和精力与制药公司和保险公司协商来使得治疗花费在可负担范围。

此外，多数肿瘤医师和病理医师缺少解读基因组报告的经验，或无法请相关专家会诊，因此难以依据报告科学的选择靶向药物。另外，当医师和患者超说明书使用靶向药物时，药物有效性和安全性不能被记录和用于分析。因此，除非患者参与正规的临床试验，研究人员和临床医师对于接受这些药物治疗的患者的临床结局了解十分有限。目前针对肿瘤分子通路常见遗传变异的上市药物超过30种。这些为基于基因组图谱选择匹配药物提供了许多机会。表1列举了一些在美国被批准应用的靶向药物，适应症及潜在的作用靶点。

对于上述提到的问题，一个可能的解决方法就是采用注册研究，记录和共享关键的临床结果。为此，ASCO计划启动TAPUR研究（Targeted Agent and Profiling Utilization Registry）。

TAPUR致力于使患者更容易的取得那些已获批的靶向药物。这些患者指的是传统标准治疗无效，经有资格的实验室进行基因组检测可选择靶向药物治疗的进展期癌症患者。ASCO会指定一个分子肿瘤委员会，由综合知识库提供支持，以帮助医师理解基因组分析结果，选择可能的治疗方案。ASCO获取参与注册研究的患者治疗结果，以评价该治疗应用价值。ASCO会与多家为研究提供药物的制药公司合作。研究会由中央审查委员会审批，由ASCO-指定的督导委员会负责监督。此外，其与荷兰癌症研究所开展国际合作。该研究所开展了一项平行的临床试验，其研究目标、入选标准和试验终点与TAPUR研究完全一致。两个研究之间数据共享。